Luspatersept


Luspatersept
Data klinis
Pengucapan/lʊsˈpætərsɛpt/
luus-PAT-ər-sept
Nama dagangReblozyl
Nama lainACE-536, luspatersept-aamt
AHFS/Drugs.commonograph
MedlinePlusa620043
License data
Kategori
kehamilan
Rute
pemberian		subkutan
Kode ATC
Status hukum
Status hukum
Pengenal
Nomor CAS
PubChem CID
DrugBank
ChemSpider
  • none
UNII
KEGG
Data sifat kimia dan fisik
RumusC3350H5070N906O1044S38
Massa molar75.958,99 g·mol−1

Luspatersept adalah obat yang digunakan untuk mengobati anemia pada talasemia beta dan sindrom mielodisplastik.[5] Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) menganggapnya sebagai obat kelas satu.[8]

Sejarah

Uji coba fase III mengevaluasi kemanjuran luspatersept untuk pengobatan anemia pada gangguan hematologi beta talasemia[9] dan sindrom mielodisplastik.[10]

Obat ini dikembangkan oleh Acceleron Pharma, bekerja sama dengan Celgene.[11]

Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) memberikan persetujuan untuk luspatersept–aamt pada bulan November 2019, untuk pengobatan anemia (kekurangan sel darah merah) pada pasien dewasa dengan beta talasemia yang memerlukan transfusi sel darah merah (RBC) secara teratur.[12][13][14][15] Luspatersept disetujui untuk penggunaan medis di Uni Eropa pada bulan Juni 2020.[6]

FDA memberikan status obat piatu pada tahun 2013, dan penetapan jalur cepat pada tahun 2015.[16]

Kegunaan dalam medis

Luspatersept diindikasikan untuk pengobatan orang dewasa dengan anemia yang bergantung pada transfusi akibat sindrom mielodisplastik (MDS) risiko sangat rendah, rendah, dan menengah dengan sideroblas cincin, yang memiliki respons yang tidak memuaskan atau tidak memenuhi syarat untuk terapi berbasis eritropoietin.[6]

Luspatersept diindikasikan untuk pengobatan orang dewasa dengan anemia yang bergantung pada transfusi yang terkait dengan talasemia beta.[6]

Efek samping

Efek samping yang mungkin terjadi termasuk nyeri tulang sementara, nyeri sendi (artralgia), pusing, tekanan darah tinggi (hipertensi) dan kadar asam urat tinggi (hiperurisemia). Terdapat pula peningkatan risiko trombosis (bekuan darah) pada pasien yang memiliki faktor risiko trombosis yang mengonsumsi luspatersept.[17]

Struktur dan mekanisme

Luspatersept adalah protein fusi rekombinan yang berasal dari reseptor aktivasi manusia tipe IIb (ActRIIb) yang dikaitkan dengan protein yang berasal dari imunoglobulin G.[18] Luspatersept mengikat ligan superfamili TGF (transforming growth factor beta) untuk mengurangi sinyal SMAD. Pengurangan sinyal SMAD menyebabkan peningkatan pematangan eritroid (darah merah).[17]

Penelitian

Luspatersept sedang dievaluasi untuk digunakan pada orang dewasa dengan beta talasemia yang tidak bergantung transfusi.[19]

Referensi

  1. ^ a b "Reblozyl". Therapeutic Goods Administration (TGA). 7 September 2021. Diakses tanggal 17 September 2021.
  2. ^ "AusPAR: Luspatercept". Therapeutic Goods Administration (TGA). 28 April 2022. Diakses tanggal 28 April 2022.
  3. ^ "Summary Basis of Decision (SBD) for Reblozyl". Health Canada. 23 October 2014. Diakses tanggal 29 May 2022.
  4. ^ "Health product highlights 2021: Annexes of products approved in 2021". Health Canada. 3 August 2022. Diakses tanggal 25 March 2024.
  5. ^ a b "Reblozyl- luspatercept injection, powder, lyophilized, for solution". DailyMed. Diakses tanggal 17 September 2021.
  6. ^ a b c d "Reblozyl EPAR". European Medicines Agency (EMA). 28 April 2020. Diakses tanggal 26 September 2020. Text was copied from this source which is copyright European Medicines Agency. Reproduction is authorized provided the source is acknowledged.
  7. ^ "Reblozyl Product information". Union Register of medicinal products. Diakses tanggal 3 March 2023.
  8. ^ "New Drug Therapy Approvals 2019". U.S. Food and Drug Administration. 31 December 2019. Diakses tanggal 15 September 2020.
  9. ^ "A Phase 3, Double-Blind, Placebo Controlled Multicenter Study to Determine the Efficacy and Safety of Luspatercept (ACE-536) in Adults With Transfusion Dependent Beta (B)-Thalassemia". clinicaltrials.gov. 21 January 2022. Diakses tanggal 5 May 2022.
  10. ^ "A Phase 3, Double-blind, Randomized Study to Compare the Efficacy and Safety of Luspatercept (ACE-536) Versus Placebo for the Treatment of Anemia Due to the IPSS-R Very Low, Low, or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes in Subjects With Ring Sideroblasts Who Require Red Blood Cell Transfusions". clinicaltrials.gov. 19 November 2021. Diakses tanggal 5 May 2022.
  11. ^ "Luspatercept: Our Lead Product Candidate". Acceleron Pharma. Diarsipkan dari asli tanggal 5 March 2017. Diakses tanggal 22 May 2017.
  12. ^ "FDA approves first therapy to treat patients with rare blood disorder". U.S. Food and Drug Administration (FDA) (Press release). 8 November 2019. Diarsipkan dari versi aslinya tanggal 13 November 2019. Diakses tanggal 13 November 2019. Artikel ini memuat teks dari sumber tersebut, yang berada dalam ranah publik.
  13. ^ "Reblozyl (luspatercept-aamt) FDA Approval History". Drugs.com. Diarsipkan dari versi aslinya tanggal 13 November 2019. Diakses tanggal 13 November 2019.
  14. ^ "FDA Approves Reblozyl (luspatercept-aamt) for the Treatment of Anemia in Adults With Beta Thalassemia Who Require Regular Red Blood Cell Transfusions". Celgene (Press release). 8 November 2019. Diarsipkan dari versi aslinya tanggal 13 November 2019. Diakses tanggal 13 November 2019.
  15. ^ "Drug Trials Snapshots: Reblozyl". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 8 November 2019. Diakses tanggal 26 January 2020. Artikel ini memuat teks dari sumber tersebut, yang berada dalam ranah publik.
  16. ^ "FDA Fast Track Designation Granted to Luspatercept for the Treatment of Patients with Beta-Thalassemia" (Press release). Acceleron/Celgene. 18 May 2015. Diakses tanggal 22 May 2017 – via Business Wire.
  17. ^ a b Taher AT, Musallam KM, Cappellini MD (February 2021). "β-Thalassemias". The New England Journal of Medicine. 384 (8): 727–743. doi:10.1056/NEJMra2021838. PMID 33626255. S2CID 232049825.
  18. ^ "Luspatercept". NCI Thesaurus. National Cancer Institute.
  19. ^ Piga A, Perrotta S, Gamberini MR, Voskaridou E, Melpignano A, Filosa A, et al. (March 2019). "Luspatercept improves hemoglobin levels and blood transfusion requirements in a study of patients with β-thalassemia". Blood. 133 (12): 1279–1289. doi:10.1182/blood-2018-10-879247. PMC 6440118. PMID 30617198.

Content Disclaimer

Informasi ini disarikan dari Wikipedia dan disajikan kembali untuk tujuan edukasi. Konten tersedia di bawah lisensi CC BY-SA 3.0. Kami tidak bertanggung jawab atas ketidakakuratan data yang bersumber dari kontribusi publik tersebut.

  1. The information displayed on this website is sourced in part or in whole from Wikipedia and has been adapted for the purpose of restating it. We strive to provide accurate and relevant information, however:
  2. There is no guarantee of absolute accuracy. Wikipedia is an open, collaborative project that can be edited by anyone, so information is subject to change.
  3. It is not intended to constitute professional advice. The content displayed is for informational and educational purposes only. For important decisions (e.g., medical, legal, or financial), please consult a professional.
  4. Content copyright. Wikipedia is licensed under the Creative Commons Attribution-ShareAlike License (CC BY-SA). This means that content may be reused with appropriate attribution and shared under a similar license.
  5. Responsible use. Any risk arising from the use of information from this website is entirely the responsibility of the user.