Le melphalan possède deux groupes alkyles avec lesquels il se fixe à l'ADN, plus précisément sur les bases azotées de type guanide. Il génère ainsi des liaisons covalentes entre les deux brins de l'ADN. L'ADN ainsi alkylé ne peut plus être séparé et donc répliqué. Par ce mécanisme, le melphalan empêche la réplication cellulaire.
↑eVIDAL 2013, section Médicaments, Mise à jour du 14/11/2012
↑Thierry Facon, Jean Yves Mary, Cyrille Hulin et Lotfi Benboubker, « Melphalan and prednisone plus thalidomide versus melphalan and prednisone alone or reduced-intensity autologous stem cell transplantation in elderly patients with multiple myeloma (IFM 99-06): a randomised trial », Lancet (London, England), vol. 370, no 9594, , p. 1209–1218 (ISSN1474-547X, PMID17920916, DOI10.1016/S0140-6736(07)61537-2, lire en ligne, consulté le )
↑Y. Pierre Gobin, Ira J. Dunkel, Brian P. Marr et Scott E. Brodie, « Intra-arterial chemotherapy for the management of retinoblastoma: four-year experience », Archives of Ophthalmology (Chicago, Ill.: 1960), vol. 129, no 6, , p. 732–737 (ISSN1538-3601, PMID21320950, DOI10.1001/archophthalmol.2011.5, lire en ligne, consulté le )